AAV基因治疗步入快车道，盘点全球328项AAV临床试验

近年来，全球范围内开展的基因治疗研发项目正在迅速增加，其中与AAV相关的临床试验也在迅速增加。通过对ClinicalTrail.gov检索，据笔者统计，目前进入临床阶段的AAV相关试验已达到了328项，随着CGT领域陆续的技术突破和药物获批及临床受理，AAV作为递送载体的基因疗法也成为药企突破创新的重要布局点。

总共6款AAV基因治疗药物已获批上市，详情如下表：

从clinical trail进行统计分析可知，全球进入临床的AAV相关试验项目中血友病B和血友病A项目占比最多，分别为25项和17项；而神经系统疾病临床项目也达到了32项，其中帕金森病临床试验16项、阿尔兹海默症4项、亨廷顿病3项；尤其AAV相关临床实验项目都集中在了眼科相关的临床项目高达70项，其中包括湿性年龄相关性黄斑变性、无脉络膜症、Leber遗传性视神经病变、色素性视网膜炎、X连锁视网膜色素变性、先天性黑朦、先天性视网膜劈裂症、结晶样视网膜变性等大家熟知的罕见病；紧接着肌肉相关疾病临床项目有33项，包括脊髓性肌萎缩症10项、杜氏肌营养不良9项等；并且糖原贮积症相关临床项目也有16项。

除了上述常见的罕见病类型，也有多种心血管疾病类型均涉及到AAV相关的临床试验，从统计表中数据分析可以看出，AAV的临床应用已经逐渐从罕见病范畴延展到了肌肉、心脏以及血管相关的疾病，AAV的临床应用范围也越来越广泛，随着不断被应用在更多种类的疾病方面，AAV载体技术也将更加成熟，从而实现规模化生产，降低成本，普惠更多的患者，实现让老百姓用得起基因治疗。

 

 

附表